La jeune femme de 9 ans se bat avec le géant pharmaceutique pour sa vie
C'est un combat inégal: Hannah, 9 ans, de Greiling, en Allemagne, souffre de démence infantile incurable (NCL). La société pharmaceutique américaine "Biomarin" est la seule société au monde à avoir un médicament non encore approuvé qui pourrait sauver la vie de Hannah. Mais les responsables refusent de libérer le médicament pour le traitement de la fille. Une course désespérée contre le temps!
Démence chez l'enfant: il n'y a pas d'espoir
La lipofuscinose cérébrale neuronale, ou NCL, est une maladie métabolique incurable responsable de la mort progressive des cellules nerveuses. La maladie est causée par une mutation génétique et provoque l’accumulation de substances analogues à des graisses dans le cerveau. Les cellules polluent et meurent. NCL est la forme la plus commune de démence infantile. La destruction des cellules nerveuses provoque la cécité chez les enfants touchés. Des symptômes tels que l'épilepsie, les hallucinations, la perte de capacités motrices et mentales peuvent également apparaître.
Gant médical au diagnostic
Hannah, alors âgée de 7 ans, a commencé en 2013 à montrer les premières anomalies. Son écriture est devenue de plus en plus épicée, elle a oublié les noms, elle ne pouvait plus marcher les escaliers. Ses parents sont allés avec elle chez divers médecins, des lunettes ont été prescrites, rien n’a aidé. La fille ne pourrait bientôt plus lire et écrire. Il y a un peu moins de trois mois, la première hypothèse était la suivante: dans le département pour enfants de la Klinikum München Schwabing, les médecins avaient fait un test de dépistage de la démence chez l'enfant. La terrible conjecture a été confirmée par les enquêtes. Le cerveau de Hannah avait déjà accumulé les premiers dépôts ressemblant à de la graisse. Les parents au diagnostic: "Nous étions paralysés."
Seule lueur d'espoir: le géant pharmaceutique américain "Biomarin"
Que faire? Regarder ta propre fille mourir? C'est hors de question pour les parents. Ils ont contacté le professeur Thorsten Marquardt de l'Université de Münster. Il est un luminaire pour les maladies rares. Marquardt était également celui qui les avait informés du médicament "Cerliponase alfa" de la société pharmaceutique "Biomarin", pas encore approuvé. Bien que "Cerliponase alfa" ait été testé avec succès, il reste encore quelques mois avant de l’approuver. Plusieurs patients affectés avaient participé à l'étude mondiale impliquant l'hôpital universitaire de Hambourg-Eppendorf et avaient montré des progrès. Le professeur Thorsten Marquardt a commencé à négocier pour Hannah avec "Biomarin".
Comment gagner, alors dissoudre?
Marquardt a tenté de persuader le géant pharmaceutique de livrer le médicament avant même d'être approuvé par les parents d'Hannah. Mais la compagnie a décidé de ne pas le faire. Un porte-parole a déclaré vaguement à la demande du journal "Die Welt": "Nous ne voulons pas compromettre le développement de" Cerliponase alfa "" car "des centaines de patients et leurs familles pourraient en bénéficier". Les parents sont choqués par cette déclaration. "Ils ont quelque chose qui aide notre fille, et ne nous le donne pas, qui devrait le comprendre?", Demande Michael Vogel. Même le chemin du public n'a rien changé. Ils se sont tournés vers le Bayerischer Rundfunk, ont publié le site Web "Hope for Hannah", ont même lancé une pétition sur change.org? sans succès.
Mais ils ne sont pas découragés. "Il n'y a pas d'alternative à Hannah", soulignent les parents et le professeur Marquardt à l'unisson. Ils espèrent que la société américaine décidera de la vie d'un mourant de neuf ans - et contre les difficultés économiques.
